日本初のムコ多糖症II型治療剤‐「エラプレース」をスピード発売

2007年10月19日 (金)

　ジェンザイム・ジャパンは17日、遺伝子組換えムコ多糖症II型治療剤「エラプレース点滴静注液６mg（一般名：イデュルスルファーゼ・遺伝子組み換え）」を発売した。同日付で薬価基準に緊急収載されたことを受けたもので、４日の承認からわずか２週間という異例のスピード発売となった。

　ムコ多糖症II型は、ムコ多糖を分解する酵素が先天的に欠損したり、活性が低下することで組織細胞内にムコ多糖が蓄積されるＸ染色体劣性遺伝性の疾患。進行性のため、低身長、骨変形、精神発達遅滞、心肥大などの症状から機能障害を引き起こし、10015歳の若さで死亡する患者も少なくない。しかし、日本ではムコ多糖症II型の進行を抑える有効な治療法はなく、対症療法にとどまっていたのが現状で、重篤な疾患だけに新しい治療薬の登場が待たれていた。

　こうした背景から、同剤は２００６年12月に希少疾患用医薬品に指定され、それ以来07年１月の承認申請、９カ月後の薬価収載、同日発売という異例の展開を辿った。

　同剤は、ムコ多糖症II型に対する新有効成分イデュルスルファーゼ（遺伝子組み換え）を含む酵素補充製剤。１回体重１kg当たり０・５mgを点滴静注することで、ムコ多糖症II型の原因となっているムコ多糖の蓄積を軽減し、患者のＱＯＬ向上と心肺機能の改善が期待できる。

　既に海外では、米国、ＥＵなど33カ国で承認済みで、世界で約５００人の患者が同剤の恩恵を受けている。今回、日本でも初めて発売に至ったことで、ムコ多糖症II型患者の唯一の有効な治療法になるものと見られる。

　薬価は、エラプレース点滴常注液６mgが１バイアル当たり３８万５３０３円。