厚生労働省は、未承認薬使用問題検討会議の検討結果を受けて、国内で治験準備中あるいは実施中の医薬品に関する情報をホームページで公開している。これまでの検討結果をリスト化したもので、既に承認された以外のものが紹介されている。内容は次の通り。
◇開発企業を募集している医薬品
・フォスフェニトイン：対象疾患＝てんかん様重積症ほか
・ペグアスパラガーゼ：急性リンパ芽球性白血病
・ストレプトゾシン：膵島細胞癌
・システアミン：シスチノーシス（シスチン蓄積症）
・ベタイン：ホモシスチン尿症
◇国内で治験準備中、または実施中の医薬品
・アレムツズマブ（治験依頼者＝日本シエーリング）：対象疾患＝Ｂ細胞性慢性リンパ性白血病
・タルク（準備中）：悪性胸水
・デシタビン（ヤンセンファーマ）：骨髄異形成症候群
・ダサチニブ（ブリストル・マイヤーズ）：成人慢性骨髄性白血病、成人急性リンパ性白血病
・イデュルスルファーゼ（ジェンザイム・ジャパン）：ムコ多糖症II型（ハンター症候群）
・スニチニブ（ファイザー）：消化管間質腫瘍（イマチニブ耐性）、進行性腎細胞癌
・デフェラシロックス（ノバルティスファーマ）：輸血による慢性鉄過剰
・ポサコナゾール（シェリング・プラウ）：侵襲性真菌感染症
・レナリドミド（セルジーン）：骨髄異形成症候群による貧血
・コニバプタン（アステラス製薬）：低ナトリウム血症
・ニチシノン＜ＮＴＢＣ＞（スウェーデンオーファンインターナショナル）：遺伝性高チロシン血症I型
・ネララビン（グラクソ・スミスクライン）：Ｔ細胞性急性リンパ芽球性白血病、Ｔ細胞性リンパ芽球性リンパ腫
・フェニル酪酸ナトリウム（ノーベルファーマ）：尿素サイクル異常症
・オクスカルバゼピン（ノバルティスファーマ）：てんかん部分発作
・ガルスルファーゼ（アンジェスＭＧ）：VI型ムコ多糖症
・クロファラビン（バイオエンビジョン・ジャパン）：小児急性リンパ性白血病
・セツキシマブ（メルク、ブリストル・マイヤーズ）：転移性結腸・直腸癌
・ジアゾキサイド（シェリング・プラウ）：高インスリン血症による低血糖症
・サリドマイド（藤本製薬）：多発性骨髄腫（既治療で効果不十分な場合）
