厚生労働省の「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」（座長：堀田知光国立病院機構名古屋医療センター院長）は３日、厚労省が開発要請していた適応外薬のうち、ワルファリンカリウム、シクロホスファミド水和物、カペシタビン、ゲムシタビン塩酸塩、ノギテカンについて、公知申請の妥当性報告書をとりまとめた。また、追加治験が必要なものを含めて、全ての要請案件について、企業が提出した開発工程表を点検し、「全体的によく対応していると評価できる」（堀田座長）と結論づけた。
会議は前回会合で、未承認薬・適応外薬１０９件の国内導入を促すことを決定した。これを受けて厚労省は５月21日、企業から疑義が出た１件を除く91件の開発を企業へ要請すると共に、国内にライセンスを持つ企業のない、17件の開発企業の公募を開始した。
その後、91件の要請品目については、６月21日までに該当する全ての企業が、工程表と併せて公知申請の該当性、追加治験の妥当性に関するレポートを提出した。これを会議専門作業班（ＷＧ）が評価した結果、公知申請が８件、承認申請中を含めて既に開発に着手しているものが42件、追加治験が必要なものが13件で、残る28件は現在も公知申請の妥当性を検討している。
この日の会合では、公知申請８件６成分（シクロホスファミド１成分で３件）の報告書を審議し、レボカルニチン塩化物を除く７件５成分が了承に至った。今後は、薬事・食品審議会の事前評価を経て、シクロホスファミド水和物（塩野義製薬のエンドキサン）、ノギテカン（日本化薬のハイカムチン）は９月に、カペシタビン（中外製薬のゼローダ）、ゲムシタビン塩酸塩（日本イーライリリーのジェムザール）、ワルファリンカリウム（エーザイのワーファリン）は11月に公知申請される予定だ。
また、新薬創出・適応外薬解消等促進加算で求められている「申請から６カ月以内の公知申請、１年以内の治験着手」への対応状況を、開発工程表に基づいて確認した。
その結果、既に承認申請済み13件、治験届提出済み25件と、ＷＧの検討を終えて６カ月以内の公知申請のメドが立っている７件、１年以内に治験届を提出する予定の14件は、いずれも加算の条件をクリア。さらに、他の効能の治験を先行させた上で公知申請へつなげる品目や、企業は公知申請を希望したがＷＧで治験が必要と判断し、ＷＧで検討中のため評価を保留したものもあるが、問題となる事例はなかった。
このほか会議は、公募対象17件のうち、前身の未承認薬使用問題検討会議から引き継ぎ、昨年度の補正予算で造成した基金から補助を受けることができる、「フェニル酪酸ナトリウム」の開発企業を、シミックにすることを決定した。
